研究開発

研究開発基本方針

注力領域において、特長のあるくすりを患者さんに1日も早く提供する

経営理念である「人々の健康と豊かな生活創りに貢獻する」のもと、醫薬品事業では、自社が得意とする領域をターゲットに、病気でお困りの患者さんにとって福音となる、高品質で特長のある醫薬品を提供する會社となることを目指しています。

2021年度の概況

注力領域のパイプライン拡充

2016年に発売した肺動脈性肺高血圧癥治療剤ウプトラビ(開発記號:NS-304、一般名:セレキシパグ)は、2021年8月に慢性血栓塞栓性肺高血圧癥(CTEPH)の適応追加承認を取得しました。この効能効果は、厚生労働省より希少疾病用醫薬品の指定を受けています。また、閉塞性動脈硬化癥を対象とした後期第Ⅱ相試験を実施中です。
2020年に日本および米國で発売したデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療剤ビルテプソ(開発記號:NS-065/NCNP-01、一般名:ビルトラルセン)は、國際共同治験にて第Ⅲ相臨床試験を実施中です。
2016年にファーマコスモス社より導入した鉄欠乏性貧血治療剤モノヴァー(開発記號:NS-32、一般名:デルイソマルトース第二鉄)は、2022年3月に製造販売承認を取得しました。
ヒト化抗CD20モノクローナル抗體ガザイバ(開発記號:GA101、一般名:オビヌツズマブ)は、2022年3月に中外製薬が慢性リンパ性白血病の適応拡大の承認申請を行いました。
2019年にユーシービー社(舊ゾジェニックス社)と日本國內における獨占的販売契約を締結したドラベ癥候群に伴うてんかん発作治療剤ZX008(一般名:フェンフルラミン塩酸塩)は、2021年12月にユーシービー社(舊ゾジェニックス社)が承認申請を行いました。

ライセンス活動の強化による開発パイプラインの拡充

當社では、自社創薬に加えて積極的に製品?開発品を導入することによって開発パイプラインの充実を図っています。
これまでに多くのパートナー企業と多岐にわたる連攜を行い、他社が手掛けない領域の研究に真っ先にチャレンジしています。パイプラインの拡充だけでなく創薬のスピードアップのためには、企業やアカデミアとの協力は不可欠と考えています。
2021年度のライセンス活動としては、2022年1月には、米國のカプリコール?セラピューティクス社とDMDを期待適応癥とする CAP-1002について、米國內における獨占的な販売提攜契約を締結しました。本剤は、ヒト心筋から製造される細胞醫療製品であり、遺伝子変異の種類によらず、幅広いDMD患者層に効果が期待されます?,F在、カプリコール?セラピューティクス社は米國において第Ⅲ相臨床試験を実施中です。

2022年度の取り組み

ビルテプソに続くDMD 治療剤(NS-089/NCNP-02、NS-050/NCNP-03)、骨髄線維癥治療剤(NS-018)および子宮內膜癥治療剤(NS-580)などの自社創製品の開発を推進するとともに、導入品の二次性急性骨髄性白血病治療剤(NS-87)や芽球性形質細胞様樹狀細胞腫瘍治療剤(NS-401)を早期に市場投入することを目指します。さらにウプトラビ(NS-304)のPLCMを推進して、パイプラインの拡充を図ります。また、新たなモダリティに取り組むことで創薬の幅を広げ、さらなる獨自性の追求により成長基盤を構築していきます。

注力領域

研究開発では、泌尿器科、血液內科、難病?希少疾患(肺動脈性肺高血圧癥、筋ジストロフィーなど)、婦人科の4つの注力領域をターゲットに、経営資源を重點的に投入することで、研究開発の促進と製品の価値最大化に取り組んでいます。

基盤技術

低分子醫薬品の「ウプトラビ」を生み出した創薬基盤に、核酸醫薬品や遺伝子治療などの新規創薬モダリティ、核酸DDS技術などを加えることで、他社にはない獨自の創薬力を強化しています。オープンイノベーション活動を推進し、社內外の資源を最大限活用しています。

CMC研究

探索研究において見出された候補化合物を醫薬品として患者さんに屆けるためには、醫薬品原薬を大量に作る技術(“プロセス研究”)や品質を保証するための“分析研究”、患者さんに製品として使用していただくための“製剤開発”といった“CMC研究”が必要となります。

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